Prije nekoliko mjeseci pisali smo o devetogodišnjem Marinu Govorku iz Solina koji boluje od spinalne mišićne atrofije (SMA, tip 2), progresivne genetske bolesti.
Zbog te bolesti od druge godine života ne može samostalno hodati, a od šeste je u kolicima. Bili smo tada pred nekim najavama da bi i u Hrvatsku mogao stići spasonosni lijek za Marina, kao i za drugu oboljelu djecu.
- Kada smo krajem prošle godine doznali da je u Sjedinjenim Američkim Državama nakon 15 godina istraživanja odobren lijek Spinraza za liječenje ove bolesti, koji bi mome Marinu pomogao da samostalno prohoda, a nekoj drugoj, još teže oboljeloj djeci, da mogu samostalno disati, jer su zasad osuđeni na respirator, probudila se u nama svima velika nada. To više kada je u svibnju ove godine i Europska komisija dala odobrenje za prodaju Spinraze (nusinersen).
U tom je lijeku zapravo protein koji nedostaje našoj djeci da se razvijaju i rastu. To je prvi lijek u Europskoj uniji odobren za liječenje SMA, a već se nakon toga u nekim zemljama Europske unije, poput Francuske i Njemačke, počeo i koristiti, objašnjavaju nam Marinova mama Ivana i tata Ivica.
Povjerenstvo u Zagrebu
- Čekali smo potom proceduru u Hrvatskoj, koju je trebalo odraditi Ministarstvo zdravstva. Oformilo se i Povjerenstvo. Naime, svi liječnici u Hrvatskoj trebali su im dostaviti stanja djece koja su oboljela od mišićne atrofije, jer koliko znam nema registra koliko ih je točno oboljelo od ove bolesti u Hrvatskoj, vele dalje Marinovi roditelji, ističući kako imaju saznanja da je Povjerenstvo završilo svoj rad.
- Prije desetak dana bili smo u Zagrebu na konferenciji o spinalnoj mišićnoj atrofiji gdje smo od liječnika čuli te informacije, ali nitko ništa još službeno ne govori. Sve ove mjesece čekamo, ali službeno od Ministarstva ne stiže ništa. Našoj djeci je svaki dan važan, da to bude što prije, a pogotovo onoj koja su na respiratoru - veli mama Ivana.
- Nemamo više vremena čekati, a nitko nam ništa ne kazuje. Čitali smo u medijima kako je jednoj malenoj, teško oboljeloj curici kod nas odobren lijek i jako nam je drago zbog toga, ali što je nama drugima činiti, da nam barem netko kaže što se događa - naglašavaju Marinovi roditelji koji su kažu u svakodnevnom kontaktu i s drugim roditeljima u Hrvatskoj koji isto tako čekaju odgovore na ista pitanja.
- Imamo jednu prijateljicu u Sjedinjenim Američkim Državama čije je dijete bolovalo od spinalne mišićne atrofije, oni su počeli koristiti taj lijek i dijete je – ustalo, veli nam mama Ivana nekako s "gropom" u grlu jer zna, kaže, da spas postoji, ali do njega još ne mogu doći.
- Zamislite kako je nama roditeljima to slušati. Od prošloga Božića gajimo nadu, da će i kod nas biti odobren lijek kao i u nekim drugim zemljama Europske unije. Što bismo se mi trebali preseliti u Njemačku da nam dijete ozdravi!? Nitko ne govori koliko je oboljelih od ove bolesti u Hrvatskoj, mi mislimo da ih je najmanje stotinjak. Jedna doza stoji 100.000 eura, a nama treba šest doza. Da prodamo sve što imamo ne možemo to sve namiriti - kazuju Marinovi roditelji.
Prisjećamo se tako rečenice malog Marina koji nam je zadnji put u razgovoru izjavio kako želi taj lijek da se može igrati sa svojim prijateljima još više nego sad, da može sudjelovati u više aktivnosti, kao i oni.
Gdje je zapelo
- Želio bih lijek da mogu igrati nogomet i trčati - kazao nam je tada Marin jer je unatoč svojoj bolesti jedno vrlo angažirano dijete, mnogo pliva, odličan je učenik, a u školi redovito sudjeluje u aktivnostima vezanima za očuvanje baštine.
Kada smo zadnji put pisali tekst Marin je bio drugašić, a sada je trećaš. Njihova etnogrupa u školi Kraljice Jelene i dalje je rado pozivana na nastupe, pjevanje i recitacije - kaže mama.
- Marin i dalje svakodnevno čeka i pita kad će taj lijek, kad će više moći hodati, šetati... Di je zapelo ministre? - pitaju Marinovi roditelji.
Ministar Milan Kujundžić: Cijena terapije za jednog pacijenta je 5,5 milijuna kuna
Od spinalne mišićne distrofije u RH boluje 50-tak djece i Vlada Republike Hrvatske bi morala, kada bi sva ta djeca imala indikaciju za dobivanje lijeka Spinraza, za njihovo godišnje liječenje izdvojiti oko 300 milijuna kuna.
Velik novac, ali naravno, ni jedan novac nije prevelik, ako može pomoći da teško oboljela djeca ozdrave.
Spinalna mišićna distrofija je prirođena nasljedna bolest za koju, nažalost do prije nekoliko mjeseci u Europi nije bilo lijeka. No, u SAD-u je prošle godine odobren lijek Spinraza koji je prije nekoliko mjeseci registriran i u Europi.
- Sva djeca oboljela od ovog teškog oboljenja registrirana su i svi su njihovi nalazi u Nacionalnom centru na Rebru. Njihovi se nalazi razmatraju od strane stručnog Povjerenstva koje donosi indikacijsku listu kod koje bi djece Spinraza eventualno mogla pomoći u određenoj mjeri.
Do sada je jedno dijete u KBC Zagreb (Rebro) počelo dobivati Spinrazu. Cijena godišnje terapije kod jednog pacijenta iznosi oko 5,5 milijuna kuna. Sa ovim problemom upoznata je i Vlada RH koja traži načine financiranja, kazao nam je prof. dr. Milan Kujundžić, ministar zdravstva RH.
I. MARKOVIĆ