Nova nada za teško oboljele mališane: u Hrvatsku stiže lijek znatno učinkovitiji i jeftiniji od Spinraze!

I to se konačno dogodilo. Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je prije nekoliko dana genski lijek Zolgensmu (onasemnogene abeparvovec-xioi) za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA 1) kod djece mlađe od dvije godine.

Riječ je o Novartisovu lijeku čija se primjena dugo čeka, a za koji se vjeruje da će napraviti pravu revoluciju u liječenju te teške genetske bolesti. On, naime, rješava genski uzrok bolesti, odnosno “popravlja gen i tako zaustavlja progresiju sa samo jednom dozom lijeka odnosno jednokratnom infuzijom, za razliku od Spinraze o kojoj se posljednjih godinu dana često govori, a koja se mora davati doživotno. Naime, SMA je teška genetska bolest koja dovodi do slabljenja mišića, paralize, a kad se ne liječi u najtežem obliku, do ovisnosti o respiratoru p...